北�？党芍扑幱邢薰�司(以下簡稱"北海康成"，股票代碼"1228.HK")，是一家在國內領先并專注罕見疾病領域的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布針對戈謝病I型和III型初治患者開展的CAN103注射液I/II期臨床試驗的II期部分已完成首例患者給藥。北京協和醫(yī)院血液內科主任醫(yī)師韓冰主任為此次多中心試驗項目的主要研究者。

戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積病之一，由遺傳性酶缺乏引起，導致鞘脂及葡萄糖腦苷脂主要在巨噬細胞中貯積，從而導致肝脾腫大、貧血、血小板減少癥、骨病、甚至危及生命。作為與藥明生物(2269.HK)在罕見病領域戰(zhàn)略合作伙伴關系的一部分，CAN103是北�？党烧�在開發(fā)的一種酶替代療法(ERT)，用于患有I型和III型戈謝病成人和兒童的長期治療。在中國，由于治療費用高昂，絕大部分戈謝病患者無法獲得有效的治療。

北�？党蓜�(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士表示："我們很高興能夠進入戈謝病中國注冊臨床試驗的第二階段。戈謝病在國內曾是個有酶替代療法獲批上市的罕見病，但盡管如此，絕大多數患者仍無法可及治療。我們希望下一階段的研究在第一階段的基礎上在更廣泛的戈謝病患者群體中進一步證明CAN103的有效性，并最終為上市的注冊申請鋪平道路。北京協和醫(yī)院是國家罕見病診療協作網的牽頭單位，我們很高興北京協和醫(yī)院繼續(xù)作為CAN103臨床試驗的主導中心，共同為全球臨床需求未得到滿足的患者推進這一潛在的新療法。"

血液科內科主任醫(yī)師韓冰表示："我們期待著CAN103進入第二階段的臨床研究，該藥物迄今已證明具有良好的使用性。CAN103有潛力為戈謝病患者提供急需的新療法，而在中國，戈謝病的臨床需求仍遠未得到滿足。"

關于CAN103

CAN103是正在開發(fā)的用于治療I型和III型戈謝病患者的重組人源腦苷脂酶替代療法，大多數戈謝病患者為I型和III型，分別為慢性非神經病變型和慢性神經病變型。CAN103通過靜脈輸注特異性地補充戈謝病患者體內溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。

關于戈謝病(GD)

戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥之一，為位于1號染色體長臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因突變引起的常染色體隱性遺傳病。該病對男性和女性的影響是同等的。臨床上戈謝病包括圍產期致死型、I型(非神經病變型)、II型(急性神經病變型)和III型(慢性神經病變型)，其中I型和III型戈謝病患者多能活到成年。戈謝病是由葡萄糖腦苷脂酶(酸性β-葡萄糖苷酶)缺乏引起的，這種酶有助于分解溶酶體內一種被稱作葡萄糖腦苷脂(葡糖神經酰胺)的細胞膜鞘脂。葡萄糖腦苷脂主要積聚在某些器官內的單核巨噬細胞系細胞中(Gaucher細胞)，導致脾腫大，肝腫大，貧血，血小板減少癥，骨痛和骨折，嚴重的戈謝病類型(圍產期致死型，II型和III型)，早期可出現神經系統癥狀。25年多來，重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法(ERT)一直是戈謝病的標準治療方法，臨床試驗和真實世界數據表明，患者的主要非神經系統癥狀和體征以及生活質量得到了顯著改善。根據弗若斯特沙利文的報告數據顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。

北海康成制藥有限公司簡介

北�？党芍扑幱邢薰�司(以下簡稱"北�？党�"，股票代碼1228.HK)是一家在中國領先并專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司目前擁有13個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括三種已獲批上市產品和10個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥，比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病以及膠質母細胞瘤。

北�？党傻男乱淮�基因技術研發(fā)中心實驗室正在開發(fā)針對罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥(SMA)和其他神經肌肉疾病的新型及潛在的基因療法，并與領先的研究人員和生物技術公司合作。來自SMA基因治療的動物數據已在美國基因和細胞治療學會(ASGCT)、歐洲基因和細胞治療學會(ESGCT)以及世界肌肉組織大會上發(fā)表。