北�？党芍扑幱邢薰�司(以下簡稱"北�？党�"，股票代碼"1228.HK")，是一家在國內(nèi)領(lǐng)先并專注罕見疾病領(lǐng)域的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布針對戈謝病I型和III型初治患者開展的CAN103注射液I/II期臨床試驗的II期部分已完成首例患者給藥。北京協(xié)和醫(yī)院血液內(nèi)科主任醫(yī)師韓冰主任為此次多中心試驗項目的主要研究者。

戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積病之一，由遺傳性酶缺乏引起，導(dǎo)致鞘脂及葡萄糖腦苷脂主要在巨噬細(xì)胞中貯積，從而導(dǎo)致肝脾腫大、貧血、血小板減少癥、骨病、甚至危及生命。作為與藥明生物(2269.HK)在罕見病領(lǐng)域戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系的一部分，CAN103是北�？党烧�在開發(fā)的一種酶替代療法(ERT)，用于患有I型和III型戈謝病成人和兒童的長期治療。在中國，由于治療費(fèi)用高昂，絕大部分戈謝病患者無法獲得有效的治療。

北海康成創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士表示："我們很高興能夠進(jìn)入戈謝病中國注冊臨床試驗的第二階段。戈謝病在國內(nèi)曾是個有酶替代療法獲批上市的罕見病，但盡管如此，絕大多數(shù)患者仍無法可及治療。我們希望下一階段的研究在第一階段的基礎(chǔ)上在更廣泛的戈謝病患者群體中進(jìn)一步證明CAN103的有效性，并最終為上市的注冊申請鋪平道路。北京協(xié)和醫(yī)院是國家罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的牽頭單位，我們很高興北京協(xié)和醫(yī)院繼續(xù)作為CAN103臨床試驗的主導(dǎo)中心，共同為全球臨床需求未得到滿足的患者推進(jìn)這一潛在的新療法。"

血液科內(nèi)科主任醫(yī)師韓冰表示："我們期待著CAN103進(jìn)入第二階段的臨床研究，該藥物迄今已證明具有良好的使用性。CAN103有潛力為戈謝病患者提供急需的新療法，而在中國，戈謝病的臨床需求仍遠(yuǎn)未得到滿足。"

關(guān)于CAN103

CAN103是正在開發(fā)的用于治療I型和III型戈謝病患者的重組人源腦苷脂酶替代療法，大多數(shù)戈謝病患者為I型和III型，分別為慢性非神經(jīng)病變型和慢性神經(jīng)病變型。CAN103通過靜脈輸注特異性地補(bǔ)充戈謝病患者體內(nèi)溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。

關(guān)于戈謝病(GD)

戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥之一，為位于1號染色體長臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因突變引起的常染色體隱性遺傳病。該病對男性和女性的影響是同等的。臨床上戈謝病包括圍產(chǎn)期致死型、I型(非神經(jīng)病變型)、II型(急性神經(jīng)病變型)和III型(慢性神經(jīng)病變型)，其中I型和III型戈謝病患者多能活到成年。戈謝病是由葡萄糖腦苷脂酶(酸性β-葡萄糖苷酶)缺乏引起的，這種酶有助于分解溶酶體內(nèi)一種被稱作葡萄糖腦苷脂(葡糖神經(jīng)酰胺)的細(xì)胞膜鞘脂。葡萄糖腦苷脂主要積聚在某些器官內(nèi)的單核巨噬細(xì)胞系細(xì)胞中(Gaucher細(xì)胞)，導(dǎo)致脾腫大，肝腫大，貧血，血小板減少癥，骨痛和骨折，嚴(yán)重的戈謝病類型(圍產(chǎn)期致死型，II型和III型)，早期可出現(xiàn)神經(jīng)系統(tǒng)癥狀。25年多來，重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法(ERT)一直是戈謝病的標(biāo)準(zhǔn)治療方法，臨床試驗和真實世界數(shù)據(jù)表明，患者的主要非神經(jīng)系統(tǒng)癥狀和體征以及生活質(zhì)量得到了顯著改善。根據(jù)弗若斯特沙利文的報告數(shù)據(jù)顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。

北�？党芍扑幱邢薰�司簡介

北�？党芍扑幱邢薰�司(以下簡稱"北�？党�"，股票代碼1228.HK)是一家在中國領(lǐng)先并專注罕見疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司目前擁有13個具有可觀市場潛力的藥物資產(chǎn)組合，其中包括三種已獲批上市產(chǎn)品和10個在研藥物。這些產(chǎn)品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應(yīng)癥，比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病、血友病A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經(jīng)肌肉疾病以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤。

北�？党傻男乱淮�基因技術(shù)研發(fā)中心實驗室正在開發(fā)針對罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥(SMA)和其他神經(jīng)肌肉疾病的新型及潛在的基因療法，并與領(lǐng)先的研究人員和生物技術(shù)公司合作。來自SMA基因治療的動物數(shù)據(jù)已在美國基因和細(xì)胞治療學(xué)會(ASGCT)、歐洲基因和細(xì)胞治療學(xué)會(ESGCT)以及世界肌肉組織大會上發(fā)表。